Vírussal kezelnék a babák agyi rendellenességét az anyaméhben

Génszerkesztéssel kezelnék a súlyos fejlődési zavarral járó Angelman-szindrómát okozó genetikai rendellenességet.

Egy új eljárással ártalmatlan vírust fecskendeznének a még anyaméhben fejlődő babák agyába, hogy ezzel kezeljenek egy ritka rendellenességet, az Angelman-szindrómát – írja a Guardian. A betegség tizenötezerből egy gyereket érint, és az így született gyerekeknek jellemzően kisebb az agya, nehezen tudnak járni, aludni, beszélni és sokszor epilepsziásak is.

Ám az új eljárás korrigálhatná a fejlődési rendellenességet okozó genetikai hibát. A problémát az jelenti, hogy míg a normális magzati agyfejlődés esetén az anyák UBE3A nevű génje be van kapcsolva, az apáé pedig nincs, addig az Angelman-szindrómával élő gyerekek esetén az anyáé sem működik. Ezért a terápia a génszerkesztés eszközét használná arra, hogy aktiválja az apa UBE3A-génjét.

Bár az eljárást embereken még nem próbálták ki, egerek esetén sikerült aktiválni az UBE3A-gént az anyaméhben.

FOTÓ: Wikipédia